肌營養不良為基因缺陷引起,兒童期肌營養不良多為進行性肌營養不良。進行性肌營養不良是由於DMD基因缺失或變異引起抗肌萎縮蛋白缺失,導致肢體萎縮、無力。目前對基因變異引起的肌營養不良,並無特效治療辦法。臨床目前主要採用以藥物為主的綜合治療手段,儘量延緩疾病進展,具體如下:

1、激素治療:激素治療可延緩肌肉萎縮、水腫、無力,一般在3歲後開始長期小劑量應用激素;

2、非特異性治療藥物:包括輔酶Q10、左卡尼汀、維生素類藥物;

3、基因治療:但目前處於科研階段,還未完全應用臨床;

4、部分病人可進行康復訓練,延緩肌肉萎縮程度。

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