粘多糖病哪一型最嚴重
Ⅰ型的Hurler綜合徵是最常見、最典型的,症狀也最嚴重,常於十歲以前出現,往往因為心功能不全或肺部感染,造成生命危險,引起死亡。目前治療沒有特效的辦法,可以採用酶學的替代治療或者是使用基因造血幹細胞移植治療。
粘多糖病是先天遺傳性疾病,基因的異常使體內酸性粘多糖降解酶缺乏。酶缺乏以後使酸性粘多糖不能被降解,在體內逐漸的堆積引起的進行性多器官受累的疾病,是屬於遺傳代謝性疾病,主要影響體格、智力造成發育障礙,根據不同酶的缺陷,可將粘多糖病分為八種類型。
Ⅰ型的Hurler綜合徵是最常見、最典型的,症狀也最嚴重,常於十歲以前出現,往往因為心功能不全或肺部感染,造成生命危險,引起死亡。目前治療沒有特效的辦法,可以採用酶學的替代治療或者是使用基因造血幹細胞移植治療。
粘多糖病是先天遺傳性疾病,基因的異常使體內酸性粘多糖降解酶缺乏。酶缺乏以後使酸性粘多糖不能被降解,在體內逐漸的堆積引起的進行性多器官受累的疾病,是屬於遺傳代謝性疾病,主要影響體格、智力造成發育障礙,根據不同酶的缺陷,可將粘多糖病分為八種類型。