環磷醯胺是一種化療藥物，作用是殺傷腫瘤、殺死腫瘤細胞。它是DNA破壞藥物，能夠破壞DNA合成，可使增長比較快速的腫瘤細胞被殺死。殺死之後腫瘤細胞縮小，腫瘤細胞消滅掉，腫瘤得到控制，其作用就起效了。

同樣也會殺掉增長活躍的細胞，比如腸道黏膜，殺掉之後就會出現噁心、嘔吐。如果要是頭髮毛囊細胞被殺掉，就會出現脫髮。因此，環磷醯胺的作用主要是殺掉生長活躍的細胞，消滅其DNA，讓其DNA合成不好，使細胞凋亡或破壞掉，細胞死掉之後腫瘤就會得到控制。

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